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Duchenne型肌营养不良症是人类最常见的单基因遗传病,替换突变基因是其基因治疗的热点.腺相关病毒因其无人类致病原性、免疫原性较低且能在非分化细胞中长期存在,目前已广泛应用于基因治疗的相关研究.本文拟从腺相关病毒介导的微小抗肌萎缩蛋白(AAV micro-dystrophin)基因的构建、动物实验和临床试验三方面综述采用AAV micro-dystrophin基因治疗Duchenne型肌营养不良症的研究进展.
作者：郑卉；张成
来源：中国现代神经疾病杂志 2019 年 19卷 5期
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