目的 卡波西样血管内皮瘤(kaposiform hemangioendothelioma,KHE)属于血管性肿瘤的特殊类型,临床上易伴发Kasabach-Merritt现象(kasabach merritt phenomenon,KMP),即血管瘤和血管畸形伴发血小板减少.传统的激素治疗和抗癌药物并不能完全有效,导致临床上难治性KHE死亡率高.本研究报道了新型免疫抑制剂西罗莫司在治疗难治性KHE上的有效性和安全性.方法 回顾性分析2010年1月至2013年11月在复旦大学附属儿科医院外科诊断的KHE患儿7例.其中,男4例,女3例;部位累及四肢、躯体或头面部,并伴KMP.7例对传统治疗或其他药物治疗均无反应.西罗莫司的治疗时间是2012年6月至2013年11月.具体治疗方案:西罗莫司口服,0.8 mg·m-2·次-1,2次/d,间隔12h,血药物浓度维持在10～15 ng/ml.预防性的口服复方新诺明(SMZco).结果 7例患儿,初诊年龄平均(3.2±1.7)月龄.西罗莫司治疗后,患儿均出现了明显的瘤体退缩,血小板升高和凝血功能改善至正常,并迅速撤离了激素和长春新碱.平均西罗莫司起效时间(6.5±3.4)d,平均血小板稳定时间(16.0±7.6)d,平均开始西罗莫司单药治疗时间(1.7±0.4)个月.平均西罗莫司治疗时间(4.8±4.9)个月.用药至今,1例撤离药物,余均在使用中,无症状反复和血小板下降.药物使用中仅轻微的黏膜溃疡和肝功能异常,对
作者：李凯；王作鹏；姚伟；董岿然；肖现民
来源：中华小儿外科杂志 2014 年 35卷 12期
