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血友病A是一种以凝血因子Ⅷ(FactorⅧ,FⅧ)缺乏,临床表现为自发性或者损伤后过度出血的X染色体连锁隐性遗传病.血友病A目前主要治疗方式是替代性输注FⅧ,但对于输注的剂量、频次大多仍采用固定输注模式,并不能达到个体化治疗原则下的最优疗效.影响FⅧ替代治疗疗效的因素中,个体对FⅧ产品的药物代谢动力学(Pharmacokinetics,PK)差异是一个重要因素.临床对于PK指导下的个体化FⅧ替代治疗认知尚不充分,因此本文就FⅧ的PK特征、分析模型、临床应用场景与具体治疗方案制定进行分析,并为临床实践提供指导意见.

作者:中国血友病协作组

来源:中国临床研究 2021 年 34卷 5期

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中国血友病协作组
来源:
中国临床研究 2021 年 34卷 5期
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血友病A 凝血因子Ⅷ 药物代谢动力学 个体化治疗
血友病A是一种以凝血因子Ⅷ(FactorⅧ,FⅧ)缺乏,临床表现为自发性或者损伤后过度出血的X染色体连锁隐性遗传病.血友病A目前主要治疗方式是替代性输注FⅧ,但对于输注的剂量、频次大多仍采用固定输注模式,并不能达到个体化治疗原则下的最优疗效.影响FⅧ替代治疗疗效的因素中,个体对FⅧ产品的药物代谢动力学(Pharmacokinetics,PK)差异是一个重要因素.临床对于PK指导下的个体化FⅧ替代治疗认知尚不充分,因此本文就FⅧ的PK特征、分析模型、临床应用场景与具体治疗方案制定进行分析,并为临床实践提供指导意见.