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基因编辑是基于人工核酸酶的先进技术,可对基因组序列进行精确修饰.基因编辑在医药领域展现了巨大的应用前景,为疾病的治疗提供了新的精准治疗方法.原发性免疫缺陷病是单基因突变导致的以反复、难治性感染为标志性表现的一组疾病,病死率极高.而基因编辑的使用给该病带来了治愈的希望.该文综述了基因编辑技术的发展,并简要介绍基因编辑技术在原发性免疫缺陷病中的研究与应用.
作者：刘珊；方姝煜
来源：中国当代儿科杂志 2021 年 23卷 7期
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