目的 评估异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)治疗儿童高IgM综合征(hyper-IgM syndrome,HIGM)的疗效.方法 回顾性收集行allo-HSCT的17例HIGM患儿的临床资料并进行分析,采用Kaplan-Meier法对移植后HIGM患儿进行生存分析.结果 移植后,16例患儿临床诊断败血症;14例患儿在移植后100 d内病毒检测阳性,包括EB病毒11例、巨细胞病毒7例、JC病毒2例等;9例患儿存在侵袭性真菌病.急/慢性移植物抗宿主病分别有6例和3例.中位随访时间约为2年,3例患儿移植后早期死亡.患儿总生存(overall survival,OS)率、无事件生存(event-free survival,EFS)率和无病生存(disease-free survival,DFS)率分别为82.35％、70.59％和76.47％.log-rank检验结果显示,全相合移植患儿的EFS率高于不全相合移植患儿(P=0.019),全相合无关供者移植患儿的OS率、EFS率和DFS率均显著优于不全相合无关供者移植患儿(P<0.05),移植后无真菌感染患儿的EFS率与DFS率优于合并真菌感染患儿(P<0.05).结论 allo-HSCT能有效治疗HIGM.接受全相合移植并积极防治真菌及机会性感染有助于改善患儿预后.
作者：王子奇；孟岩；窦颖；管贤敏；张璐颖；于洁
来源：中国当代儿科杂志 2022 年 24卷 6期
