血友病A或B是遗传性出血性疾病,由凝血因子Ⅷ或Ⅸ突变所致.目前凝血因子替代疗法仍为血友病A或B的主要治疗手段,该疗法需要频繁、终生进行凝血因子输注,以控制和预防出血.基因治疗为血友病患者提供了新的治疗选择,可能通过单次给药即实现长期、稳定的提升凝血因子水平,从而减少甚至停止凝血因子替代治疗、减少患者的出血和关节畸形.本文从有效性评价终点、临床试验设计、入组人群、受试者监测等方面,对基因治疗血友病的临床试验设计因素进行探讨,以期为研发企业提供参考.
作者：赵晨阳；黄云虹；于爱平；高晨燕
来源：中国临床药理学杂志 2022 年 38卷 17期
