目的 分析结肠灌注重组腺相关病毒2/人凝血因子Ⅸ(rAAV2/CMV-hFIX)基因载体治疗血友病B小鼠的安全性.方法 将rAAV2/CMV-hFⅨ(剂量为1×1013v.g/kg)结肠灌注血友病B模型小鼠,分别检测抗重组腺相关病毒2(rAAV2)抗体和抗人凝血因子Ⅸ(hFⅨ)抗体,并通过组织病理学、免疫组化和PCR技术分析病毒和hFⅨ的组织分布.结果 灌注后,在小鼠体内能够检测到抗rAAV2抗体和抗hFⅨ抗体;组织病理学、免疫组化和PCR技术分析结果显示灌注部位肠组织无明显病理改变,rAAV2以及hFⅨ基因仅仅在灌注的肠上皮.结论 结肠灌注重组腺相关病毒基因治疗血友病B小鼠,在所观测时间内是安全的.
作者：彭捷；王华；陈方平；王光平；彭建强
来源：中国医科大学学报 2009 年 38卷 7期
