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随着生物治疗技术的进步和罕见病基因诊断技术的发展,罕见病成为基因治疗的研发方向之一,受到越来越多的关注.本文主要介绍基因治疗产品的研发现状、基因治疗罕见病的临床试验设计、Zolgensma 治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的临床试验案例分析,以期为治疗罕见病的基因疗法的研发提供参考.
作者：赵晨阳；黄云虹；鲁爽；高晨燕
来源：中国临床药理学杂志 2023 年 39卷 14期
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