基因治疗被认为是治愈疾病的最佳方式,但是本世纪初一系列不良事件发生,使基因治疗一度受挫.通过几年来研究和改进,慢病毒以其高转染率、靶细胞中稳定的表达和良好的安全性,为基因治疗又带来了新的曙光.目前慢病毒载体在HIV感染、地中海贫血、X连锁的肾上腺脑白质营养不良等疾病中已开展了相关的临床试验,获得了一定的治疗效应,尚未观察到严重的与基因治疗相关的不良事件.初步取得的成果使基因治疗再次成为人们关注的热点.本文就基因治疗为何受阻于病毒载体问题,慢病毒载体的高效安全特征和慢病毒载体的制备问题进行了综述.
作者：方芳；朱平
来源：中国实验血液学杂志 2013 年 21卷 5期
