本研究分析非体外去T细胞亲缘单倍体造血干细胞移植(hi-HSCT)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效.我院于2010年10月-2013年3月对2例SAA/极重型再生障碍性贫血(VSAA)患儿进行了非体外去T淋巴细胞的父亲2个HLA位点不合的HSCT.2例在病程4个月内用环孢素A(CsA)+粒细胞集落刺激因子(G-CSF)治疗无效,有活动或重症感染,输血依赖,无HLA全合的同胞供者或非血缘供者.移植前预处理用福达拉滨(Flu)+环磷酰胺(Cy)+抗胸腺细胞球蛋白(ATG).移植物为G-CSF动员的外周血造血干细胞(PBHSC)和骨髓(BM).移植物抗宿主病(GVHD)预防用CsA+骁悉(MMF)+短程甲氨蝶呤(MTX).结果2例患儿均达到100％供者植入,粒细胞植入时间分别为移植后12 d、18 d,血小板植入时间分别为移植后17 d、26 d.2例均出现I度急性GVHD (aGVHD),l例发展为可控制的局限性慢性GVHD(cGVHD).2年随访期间,2例患儿保持稳定的100％供者植入并有免疫功能的重建.结论:小数量临床研究结果提示在没有同胞HLA全合供者或非血缘HLA全合供者时,亲缘单倍体造血干细胞移植对儿童SAA是适宜的选择,总体生存率(OS)的提高还有待大规模前瞻性临床研究的开展.
作者：刘英；唐锁勤；黄文荣；李红华；赵瑜；薄剑；张宁；王芳；于力
来源：中国实验血液学杂志 2013 年 21卷 4期
