目的 探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)并使用高剂量环磷酰胺诱导免疫耐受治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的效果和安全性.方法 选择2012年8月至2014年8月接受HLA半相合allo-HSCT后应用高剂量环磷酰胺诱导免疫耐受的新方法治疗的20例SAA患者,其中男性12例,女性8例,平均年龄17.8岁(6～37岁),均为HLA半相合HSCT.移植前所有受者均接受过环孢素A治疗,11例接受过抗人淋巴细胞免疫球蛋白(ATG)强化免疫治疗;供者接受了粒细胞集落刺激因子动员,采用供者骨髓和外周血干细胞联合移植;改良的预处理方案为环磷酰胺、氟达拉滨、白消安,移植后3 d使用环磷酰胺(50 mg·kg-1 ·d-1)诱导免疫耐受,移植物抗宿主病(GVHD)的预防采用联合免疫抑制剂包括环孢素A、氨甲蝶呤、他克莫司等,观察移植后受者GVHD、存活等情况.结果 17例受者造血重建,3例受者第二次移植后植入,中性粒细胞≥0.5×109/L及血小板≥20×109/L的平均时间分别为17.4d和21.3 d,植入检测证实为100％完全供者造血,移植前后T淋巴细胞亚群计数水平显著增高.随访至2015年4月,中位随访时间17.7个月(6～32个月),因并发症死亡3例,其余17例受者仍无SAA复发存活,存活率为85％,最长存活时间达32个月.结论 减低强度预处理的allo-HSCT并使用高剂量环磷酰胺诱导免疫耐受治疗
作者：郭智；刘晓东；杨凯；楼金星；何学鹏；陈鹏；张媛；王芳；刘兵
来源：中华器官移植杂志 2015 年 36卷 6期
