目的 探讨改良后置环磷酰胺体系下,异基因单倍型造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)的临床疗效及安全性.方法 回顾性分析2015年5月至2018年10月首都儿科研究所附属儿童医院收治的5例诊断为SAA患儿的临床资料.结果 5例SAA患儿均为男性,所有患儿在移植前均接受免疫抑制剂治疗且无效.异基因造血干细胞移植的供者均为患儿亲属,HLA配型6～8/12位点相合,异基因造血干细胞移植物来源为骨髓+外周血干细胞.所有患儿均接受氟达拉滨+白舒非+环磷酰胺+兔抗人胸腺免疫球蛋白预处理.预防移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GvHD)方案:移植后3～4d予50mg/kg环磷酰胺静脉滴注,移植后5d起予小剂量他克莫司静脉滴注、吗替麦考酚酯口服,如无GvHD,则他克莫司在移植后3个月内完全撤退,吗替麦考酚酯在移植后28d停止使用.全部5例患儿均移植成功,获得造血重建及免疫重建.中性粒细胞、血小板植入时间分别为13(11～16)d、26(15～42)d.仅1例患儿出现Ⅰ度急性GvHD,无Ⅲ～Ⅳ度急性GvHD及慢性GvHD.5例患儿的中位随访时间为1.2(0.5～3.0)年,均无病生存且获得免疫重建.结论 异基因单倍型造血干细胞移植联合后置环磷酰胺是治疗SAA的有效方法.
作者：岳燕；刘嵘；李君惠；胡涛；胡梦泽；邵端芳；师晓东
来源：中国医刊 2019 年 54卷 5期
