目的 探讨单倍型造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗儿童获得性重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效.方法 同顾性分析2011年12月1日至2017年12月1日接受haplo-HSCT的59例SAA患者.结果 ①全部59例SAA患儿中男37例、女22例,中位年龄4.5(1.2～ 14.8)岁,中位体重43(12～80)kg;SAA-Ⅰ型47例,SAA-Ⅱ型12例,26例为极重型再生障碍性贫血(VSAA);首次移植56例,二次移植3例.②预处理选用白消安+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白(ATG)方案或白消安+氟达拉滨+环磷酰胺+ATG方案;采用环孢素A(CsA)+霉酚酸酯+甲氨蝶呤方案预防急性GVHD;回输单个核细胞中位数为15.60(7.74～ 21.04)×108/kg,CD34+细胞中位数为4.86(3.74 ～ 7.14)× 106/kg.③全部59例患儿均获得中性粒细胞和血小板植入.中性粒细胞植入中位时间为13(10～19)d,血小板植入中位时间为19(9～ 62)d.④Ⅰ～Ⅱ、Ⅲ/Ⅳ度急性GVHD发生率分别为45.76％(27/59)、13.56％ (8/59),慢性GVHD发生率为8.47％ (5/59).巨细胞病毒血症发生率为59.32％(35/59)、EB病毒血症发生率为28.81％(17/59).⑤中位随访时间30(8～ 80)个月,57例无病存活,2例死亡(均死于GVHD),5年总生存率、无失败生存率均为(96.4±2.5)％.结论 haplo-HSCT是儿童SAA疗效较好的治疗方法.

作者：唐湘凤；井远方；卢伟；黄友章；吴南海；栾佐

来源：中华血液学杂志 2019 年 40卷 4期