目的:探讨新型蛋白酶体抑制剂伊沙佐米序贯自体造血干细胞移植(AHSCT)治疗POEMS综合征的安全性及疗效.方法:回顾性分析2018年2月至2020年7月在武汉市第一医院以伊沙佐米为基础的方案联合AHSCT治疗的4例POEMS综合征患者的临床特征、诊治经过及随访结果,并结合相关文献进行讨论.所有患者均为男性,年龄37-54岁,初治时均不同程度地合并周围神经病变、肝脾或淋巴结肿大、循环超负荷(外周水肿、胸腹腔积液)、骨硬化症、内分泌病变(甲状腺、性腺等)、皮肤改变(色素沉着、血管瘤、白甲等)、M蛋白、视乳头水肿等临床表现及特征.2例患者合并Castleman病,3例患者行脑脊液检测且均提示脑脊液蛋白水平升高.所有患者均至少接受2周期以伊沙佐米为基础的方案诱导化疗后序贯AHSCT.随访时间10-28个月,中位随访时间16个月.结果:无死亡病例.治疗过程中并发症可控,治疗后疾病相关的临床症状均得到一定程度的改善,血管内皮生长因子(VEGF)的水平均呈逐渐下降的趋势.结论:伊沙佐米作为一种新型的、周围神经毒性更小的蛋白酶体抑制剂,联合AHSCT治疗POEMS综合征是安全、有效的.
作者：程平；王兰兰；关军；周英；王秋香；程辉；邹亮
来源：中国实验血液学杂志 2022 年 30卷 3期
