目的 探讨后置环磷酰胺(PTCY)方案造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗WAS的临床疗效.方法 回顾性分析9例接受PTCY方案allo-HSCT治疗的WAS患儿的临床资料,包括移植前临床评分、供者情况、移植后粒细胞及血小板植入时间,移植后嵌合度及移植并发症.结果 9例患儿移植时中位年龄为15(4～108)个月,2例为同胞全相合供者,7例为半相合供者,回输移植物的单个核细胞中位数为15.7(11.3～27.4)×108/kg,CD34+细胞中位数为9.5(4.4～26.1)×106/kg.中性粒细胞和血小板植入中位时间分别为14(12～16)d和15(11～29)d.中位随访时间为20(3～48)个月,所有病例均存活,仅1例患儿发生3度急性移植物抗宿主病(GVHD),无慢性GVHD,所有患儿移植后2周短串联重复序列结合聚合酶链反应(STR-PCR)检测显示为完全供者型嵌合.4例患儿发生巨细胞病毒血症,1例EB病毒血症,1例发生自身免疫溶血性贫血,3例发生免疫性血小板减少.结论 PTCY方案allo-HSCT可有效治疗WAS,该预处理方案无严重移植相关并发症,且无混合嵌合发生,并有效减少GVHD.
作者：冯顺乔；李君惠；胡涛；张朝霞；胡梦泽；岳梅；宋泽亮；刘嵘
来源：中国小儿血液与肿瘤杂志 2020 年 25卷 3期
