目的 研究儿童恶性横纹肌样瘤(MRT)的临床特点、治疗方法及预后情况.方法 回顾性分析北京同仁医院儿科病房2005年1月1日-2017年1月1日收治的确诊为MRT的8例儿童病例资料和预后.结果 8例MRT患儿中,男2例,女6例;中位发病年龄16(9 ～68)个月,≤1岁者3例,＞1岁者5例.发病部位:肾脏原发5例,其中左肾3例,右肾2例;肾外部位包括盆腔1例,腹膜后1例,椎管1例.肿瘤分期Ⅲ期5例,Ⅳ期3例;肾恶性横纹肌样瘤(MRTK)包括Ⅲ期3例、Ⅳ期2例,肾外非中枢神经系统恶性横纹肌样瘤(EERT)包括Ⅲ期2例,非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤(AT/RT)Ⅳ期1例.本组患儿接受包括化疗、手术、放疗及靶向治疗的综合治疗.中位随访时间11.5(5 ～33)个月,5例死亡,中位生存时间8(5 ～13)个月,3例患儿无事件生存(EFS)37.5％ (3/8).3例≤1岁的患儿均死亡(100％);5例＞1岁患儿死亡2例,占40％ (2/5).肿瘤分期Ⅲ期者存活3/5,Ⅳ期存活0/3;MRTK存活2/5,EERT存活1/2,AT/RT存活0/1.结论 儿童MRT临床可因发病部位不同而表现多样,恶性程度极高,预后差,年龄及分期均可影响预后.目前尚无MRT标准治疗方案,靶向治疗研究可能是改善MRT预后的突破点.
作者：顾华丽；王一卓；黄东生；张伟令；张谊；周燕
来源：中国小儿血液与肿瘤杂志 2020 年 25卷 4期
