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目的 遗传性神经系统离子通道病现有的治疗方法往往难以控制病情或者患者耐受度较低,因此探索新的治疗方法势在必行.基因治疗在多项研究中显示可能应用于神经系统疾病,并可能成为未来遗传性神经系统离子通道病的有效治疗手段.同时,光遗传学、化学遗传学方法、基因编辑技术的不断进步也为遗传性神经系统离子通道病的基因治疗提供了良好的发展基础.我们将就遗传性神经系统离子通道病基因治疗的方法机制、转导载体、启动子及给药途径作一综述.
作者：王小艺；苏文娜；薛天阔；朱雨岚
来源：中国综合临床 2019 年 35卷 4期
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