目的 本研究旨在评价凡他尼布治疗晚期甲状腺髓样癌患者的疗效和安全性.方法 本研究为开放的、国际多中心Ⅲ期临床试验,研究编号为NCT01298323.本组资料为中国医学科学院北京协和医学院肿瘤医院2012年3月至2017年10月的单中心病例资料,共9例散发型甲状腺髓样癌患者,口服凡他尼布300 mg,每天1次顿服直至患者死亡或退出.采用RECIST实体瘤疗效评价标准评价疗效,毒性评价标准评价不良反应.结果 9例患者客观缓解比例为3/9,疾病控制比例为4/9,中位无进展生存期为44个月.在肿瘤标记物水平上,所有治疗前血清降钙素(calcitonin,CTN)及癌胚抗原(carcino-embryonic antigen,CEA)升高的患者均在服药3个月后开始下降,且随后再次升高的患者均出现疾病进展;经受试者工作特征曲线分析,CTN对诊断疾病进展有统计学意义(P<0.05,95％CI为0.558～0.834),而CEA对诊断进展没有统计学意义(P>0.05).口服凡他尼布不良反应主要是高血压(9例次)、皮疹(9例次)及腹泻(6例次),多为1～2级.3级转氨酶升高2例,3级药物相关性肠病1例.未出现4级药物相关不良反应.结论 凡他尼布对失去手术机会的局部晚期或转移性甲状腺髓样癌患者短期内疗效显著,但长期使用可能会引起耐药.CTN升高可能预示肿瘤进展.在安全性上,患者对凡他尼布耐受性较好,但其不
作者：王士旭；张溪微；王晓信；安常明；张亚冰；刘皖；赵燕风；何小慧；李正江；牛丽娟；唐平章
来源：中华耳鼻咽喉头颈外科杂志 2019 年 54卷 6期
