目的 总结索拉非尼治疗伴FLT3-ITD突变急性髓系白血病(AML)的疗效,探讨该亚型急性白血病的有效疗法.方法 回顾性分析2012年1月至2015年2月苏州大学附属第一医院以MICM分型(M、I、C、M分别代表细胞形态学、免疫学、细胞遗传学和分子遗传学)确诊的42例伴FLT3-ITD突变AML患者资料,其中32例为化疗后未缓解或复发,10例为异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后复发.前者给予索拉非尼或联合化疗再诱导治疗,后者给予索拉非尼或联合供体淋巴细胞输注或化疗再诱导治疗.化疗后未缓解或复发的32例患者中,13例后续桥接allo-HSCT治疗,其余19例给予索拉非尼或联合化疗巩固治疗.结果 42例患者给予含索拉非尼方案再诱导治疗的总体有效率为73.8％,其中4例(9.5％)获得分子生物学完全缓解(CMR),9例(21.4％)获得完全缓解(CR),8例(19％)获得伴有不完全血液学恢复的完全缓解(CRi),10例(23.8％)获得部分缓解(PR),11例(26.2％)为未缓解(NR).化疗后未缓解或复发的32例中,17例给予索拉非尼单药治疗,总体有效率为70.6％,而15例联合化疗患者的总体有效率为66.7％,两者差异无统计学意义(P =0.555).13例后续桥接allo-HSCT治疗,其中移植前获得CMR/CR/Cri者共6例,PR者4例,NR者3例.42例患者的2年总生存(OS)率、无进展生存(PFS)率分别为36.9％、
作者：顾斌；陈广华；沈宏杰；马骁；傅琤琤；韩悦；唐晓文；苗瞄；仇惠英
来源：中华内科杂志 2016 年 55卷 4期
