目的 本研究针对接受来那度胺治疗的中国多发性骨髓瘤(MM)成年患者,基于真实世界研究模式,针对当前中国真实的临床情况进行整体分析,以评价来那度胺对中国MM患者真实的效益、风险和治疗价值.方法 本研究是一项前瞻性、多中心、非干预性临床研究,累计入选了来自国内12家医院2013年6月-2015年11月期间连续收治的165例接受来那度胺治疗的MM患者.所有入选者的用药方案均由主管医生决定.记录项目包括基线资料、细胞遗传学、治疗方案和疗程、安全性及生存等.结果 (1)复发/难治性MM(RRMM)患者共计126例,初治MM患者有25例,维持治疗MM有19例.RRMM中可行疗效评估者达到120例,其总体有效率为61.7％;其中16例(13.3％)达非常好的部分缓解,14例(11.7％)为完全缓解,4例(3.3％)为严格意义的完全缓解,因此达非常好的部分缓解及以上的患者占28.3％.(2)对120例RRMM中位随访13个月,其总体中位无进展生存(PFS)期为12个月,应用来那度胺后的中位生存期为19个月,中位总体生存(OS)期为62个月.(3)单因素分析结果显示:染色体核型正常(G显带)、国际分期体系(ISS)分期为Ⅰ～Ⅱ期、荧光免疫杂交检测t(4;14)阴性、来那度胺治疗前未出现硼替佐米耐药、最佳疗效达部分缓解(PR)及其以上是应用来那度胺后PFS预后良好因素,来那度胺治疗前未出
作者：王国苗；杨光忠；黄仲夏；钟玉萍；靳凤艳；廖爱军；王晓敏；傅铮铮；刘辉；李晓林；周剑锋；张曦；胡豫；孟凡义；黄晓军；陈文明；路瑾
来源：中华内科杂志 2017 年 56卷 7期
