目的 探讨索拉非尼单药治疗FLT3-ITD突变阳性急性髓系白血病(AML)患者的有效性与安全性.方法 选取2014年4月至2015年12月使用索拉非尼单药治疗的FLT3-ITD突变阳性AML患者14例,其中男7例,女7例,中位年龄42(14～81)岁.4例为初治患者,9例为难治性患者,1例为复发患者.其中78.6％(11/14)的患者存在严重合并症;57.1％(8/14)的患者KPS评分＜60分,中位评分45(20～70)分.索拉非尼起始用量为400mg每日2次,如患者耐受持续使用.通过MICM检查对患者的治疗效果进行评价,通过配对t检验对索拉非尼治疗前后的临床指标进行分析.结果 索拉非尼单药治疗后与治疗前相比较,外周血WBC [4.2(0.9～11.8)×109/L对39.6 (2.3～209.5)×109/L,P＜0.001]、幼稚细胞比例[0.07(0～0.54)对0.53(0～0.94),P＜0.001]以及骨髓幼稚细胞比例[0.266(0.020～0.880)对0.604(0.180～0.900),P=0.003]均明显下降.治疗总反应率为57.1％(8/14),5例(35.7％)达到完全缓解(CR);4例初治患者中2例达到CR,1例达到部分缓解(PR),1例未缓解(NR);10例难治复发患者中3例达到CR,2例达到PR,5例NR.有效患者达分子生物学缓解(FLT3-ITD转阴)的中位时间为46(33～72)d,中位无进展生存时间为53(28～175)d.治疗相关不良反应可耐受.结论 索拉非尼对FLT3-ITD突变阳性AML患者具

作者：贾晋松；主鸿鹄；付海霞；宫立众；孔军；黄晓军；江浩

来源：中华血液学杂志 2016 年 37卷 12期