目的 探讨极高危原发性轻链型淀粉样变(pAL)患者的临床特征及其预后.方法 回顾性分析2009年1月至2016年2月在北京协和医院确诊的205例pAL患者的临床资料,将梅奥2004分期Ⅲb期或梅奥2012分期4期的患者定义为极高危患者.结果 34例(16.6％)为极高危pAL患者,中位年龄57(20～84)岁,男性22例(64.7％).所有患者均有心脏受累,15例(44.1％)患者的受累脏器≥3个.27例(81.8％)患者的心功能分级为3～4级,中位血清肌钙蛋白I为0.25(0.08～1.23) μg/L,中位血清N末端B型利钠肽前体为11 733(1 892～103 277) ng/L,中位血清游离轻链差值为403.0(18.1～1 911.6) mg/L,8例(24.2％)患者的骨髓浆细胞比例≥0.100.16例(47.1％)患者采用硼替佐米为主的化疗方案,总体血液学缓解率为58.3％.中位随诊27(1～40)个月,14例(41.2％)患者在诊断后3个月内死亡,中位生存时间仅为4个月.3、6、12和24个月的预期生存率分别为51.3％、44.0％、35.2％和29.6％.一线化疗后获得血液学缓解、未获得血液学缓解以及姑息治疗的患者1年预计存活率分别为90.9％、11.1％及0(P＜0.001).结论 极高危pAL患者的预后极差,早期病死率高,获得血液学缓解的pAL患者有着明显更好的预后.
作者：冯俊；黄栩芾；张聪丽；沈恺妮；张春兰；孙健；田庄；曹欣欣；张路
来源：中华血液学杂志 2017 年 38卷 2期
