目的 探讨单倍体相合造血干细胞移植联合间充质干细胞输注治疗异染性脑白质营养不良的疗效.方法 7岁患儿,采用单倍体相合造血干细胞移植联合间充质干细胞输注的方法,经氟达拉滨、马利兰、环磷酰胺和抗人胸腺细胞球蛋白方案进行预处理,供者应用G-CSF动员和联合免疫抑制剂(包括环胞菌素A、氨甲喋呤、霉酚酸酯、CD25单抗)预防移植物抗宿主病.造血重建后,每周输注脐带来源的间充质干细胞1次,连续4周.结果 患儿造血重建迅速,11 d时中性粒细胞>0.5×109/L、血小板>20×109/L;14 d时血白细胞芳基硫酸酯酶A水平明显上升;28 d时达正常水平.患者无急性GVHD发生.移植后1个月经植入证据检测,证实为完全供者造血,神经系统症状逐渐恢复.结论 单倍体相合造血干细胞移植,联合间充质干细胞输注,治疗异染性脑白质营养不良,安全、有效,血白细胞芳基硫酸酯酶A水平同升迅速.这种新型疗法可能是治疗缺乏HLA全相合供者的异染性脑白质营养不良疾病患者的可靠选择.
作者：薛梅；王志东；刘静；朱玲；丁丽；韩东梅；闫洪敏；郭子宽；王恒湘
来源：组织工程与重建外科杂志 2010 年 06卷 5期
