罕见病发病率低、病情复杂、诊断难度大,导致其治疗药物研发面临诸多困难.为满足临床迫切需求,鼓励罕见病药物研发,近年来国家出台一系列政策及技术指导原则.梳理了2015年至今的罕见病治疗药物研发激励政...
来源:《药物评价研究》 2023 年 46卷 10期
2018年5月,国家卫生健康委员会等五部委发表了中国第一批罕见病目录.在这个目录中,包含了121种疾病类型.本文阐述罕见病的概况,以及针对这121种罕见病,我们做了哪些工作.
来源:《海南医学》 2019 年 z1期
罕见病是一类遗传性的、慢性的、不可治愈且发病率相对较低的疾病.由于其发病率低,相关医疗资源较为缺乏,对其诊断及治疗的研究也受到限制.近期国家五部委发布的《第一批罕见病目录》纳入了121种罕见病,第...
来源:《华西口腔医学杂志》 2019 年 37卷 2期
目的 运用病案首页数据库,探讨分析我国第一批罕见病目录的121种疾病在我国三级甲等医院住院病例的基础数据,了解我国罕见病现状.方法 基于北京医学会罕见病分会前期罕见病调研的数据,对第一批罕见病目录...
来源:《中华医学杂志》 2018 年 98卷 40期
以《第一批罕见病目录》121种疾病名称为基础,检索中英文数据库(中国知网、万方数据库、PubMed和Web of Science)和患者报告的临床结局和生存质量量表的数据库(PROQOLID),收集并评价罕见病特异性生命质量...
来源:《中国卫生资源》 2022 年 25卷 2期
目的:了解中国罕见病目录涉及罕见病临床试验在ClinicalTrials.gov的注册情况,分析其注册特点.方法:检索建库以来至2022 年4 月5 日在ClinicalTrials.gov注册平台发布的关于中国罕见病目录涉及所有罕见病...
来源:《中国新药杂志》 2023 年 32卷 16期
罕见病医疗保障机制的完善是中国特色多层次医疗保障体系高质量发展的重要组成部分.本文以血友病患者及其医疗保障情况作为研究对象,通过实地调查、个案访谈等研究方法,探讨罕见病患者治疗情况、用药方式...
来源:《中国医疗保险》 2023 年 7期
目的:利用Orphanet数据库筛选我国罕见病目录中的肿瘤类疾病,并对其进行学科分类,以期促进罕见病的多维度分类方法及数据库的建立.方法:以Orphanet数据库的分类方法为准,初步筛选出罕见肿瘤类疾病;通过权...
来源:《现代肿瘤医学》 2022 年 30卷 6期
目的:分析我国罕见病药品的可及性和采购使用现状,为完善我国罕见病用药保障政策提供参考.方法:采用文献分析法,从可获得和可负担角度评价药品可及性;从采用率、构成比等分析罕见病药品采购数量、金额等现...
来源:《中国卫生政策研究》 2022 年 15卷 2期
当前,在罕见病药物发展中,有诸多问题面临着挑战.本文通过介绍罕见病治疗的伦理基础、孤儿药经济学研究的特殊性、孤儿药报销对医保基金的风险、平衡孤儿药的可及性和费用控制的国际经验,以及中国香港特区...
来源:《国际药学研究杂志》 2019 年 46卷 9期