2020—2021年,我国罕见病领域取得突出进展.罕见病相关政策方面,国家层面已建立罕见病国家重点实验室,并筹建国家罕见病质控中心,对罕见病药物实行零关税;地方层面不断扩大纳入医保的罕见病范围.罕见病用...
来源:《协和医学杂志》 2022 年 13卷 1期
目的 挖掘网络大众关于罕见病的关注焦点和情感态度,为相关部门对罕见病医药保障相关政策、制度及策略的制定与实施提供决策参考.方法 利用潜在狄利克雷分布(LDA)主题模型和情感分析方法分析Bilibili网站...
来源:《中国药房》 2023 年 34卷 7期
罕见病是一类发病率和患病率均较低的疾病,中国于2018年出版第一批罕见病目录,列出了121种罕见病,目录的出版让罕见病政策有据可依.卫生技术评估(HTA)是对卫生技术的安全性、有效性和经济学特性等进行的系...
来源:《国际药学研究杂志》 2019 年 46卷 9期
罕见病用药指用于治疗、诊断和预防罕见病或罕见症状的药物。近年来罕见病用药的研发逐渐成为一个可获利的研发策略,受到高度关注和重视。从目前国外罕见病药品市场情况、参与罕见病药物研发的公司和重点...
来源:《现代药物与临床》 2014 年 7期
目的 梳理我国《第一批罕见病目录》的罕见病药物(孤儿药),并分析药物在国内外的可及性差异,完善与更新我国罕见病相关药物治疗现状,为罕见病药物治疗的管理和研究提供参考.方法 以《第一批罕见病目录》中...
来源:《协和医学杂志》 2023 年 14卷 6期
目的:分析上海市中小学生、婴幼儿住院医疗互助基金保障罕见病患者情况.方法:基于2019—2020学年第一学期数据,根据国家《第一批罕见病目录》筛选罕见病患者,开展相关描述性统计分析.结果:该学期共保障了...
来源:《中国卫生经济》 2021 年 40卷 10期
本研究梳理了国家层面和地方层面有关罕见病保障工作的概况,发现我国在罕见病定义与目录、战略规划、组织管理、药品保障和科学研究方面已有所推进,青岛、上海、浙江等地也在积极探索罕见病的医疗保障等措...
来源:《卫生软科学》 2018 年 32卷 7期
罕见病药物一直是药物研发中的薄弱环节,许多国家对罕见病药物的研发、上市均给予积极鼓励的政策,促进了罕见病药物的发展.近年来,为缓解中国罕见病药物缺乏现状,满足临床迫切需求,国家出台了一系列政策鼓...
来源:《国际药学研究杂志》 2019 年 46卷 9期
通过对部分国家和地区罕见病法案的分析,探讨罕见病管理的国际经验。中国应尽快推进罕见病立法,明确罕见病界定标准,加强转化医学研究,提高罕见病诊断治疗水平。应加强政策导向作用,完善激励措施,加...
来源:《基础医学与临床》 2017 年 37卷 2期
该文介绍了目前我国正式纳入优先审评审批的罕见病药物的研发和注册情况.自2016年施行优先审评政策以来,截至2022年第一季度,药品审评中心共正式纳入了 137个罕见病药物的优先审评.从2018年开始,从受理到...
来源:《中国医药工业杂志》 2023 年 54卷 2期