血小板生成素(TPO)是人体内促进血小板生成最重要的细胞因子。TPO通过结合细胞表面的TPO受体(TPO-R)，发挥促进血小板生成作用。TPO-R激动剂(TPO-RA)通过结合并激活TPO-R，有效地刺激血小板生成。目前，进入临床应用的TPO-RA包括重组人TPO(rhTPO)、肽类TPO-RA、非肽类TPO-RA，主要用于治疗复发/难治性免疫性血小板减少症(ITP)。此外，TPO-RA还可用于治疗其他原因导致的血小板减少症，包括难治性重型再生障碍性贫血(r-SAA)、造血干细胞移植(HSCT)、骨髓增生异常综合征(MDS)/急性髓细胞白血病(AML)、淋巴细胞增殖性疾病(LPD)、实体肿瘤化疗，以及肝病患者围手术期的血小板减少症。笔者拟就TPO的生物合成及其作用机制，TPO-RA的分类、作用机制、临床应用及其疗效、安全性进行介绍。
作者：王少怡；余自强
来源：国际输血及血液学杂志 2020 年 43卷 2期
