目的：观察单倍体造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的疗效。方法1例男性43岁 PNH 患者，行单倍体造血干细胞移植。预处理方案为非清髓的氟达拉滨／环磷酰胺＋抗人 T 细胞兔免疫球蛋白方案；移植物抗宿主病（GVHD）预防采用环孢素 A ＋吗替麦考酚酯＋短程甲氨蝶呤方案；肝静脉阻塞病预防采用前列地尔、复方丹参注射液；单倍体造血干细胞供者为其子，患者移植单个核细胞6．51×108／kg，CD34＋细胞4．62×106／kg。移植后检测血常规、肝功能，采用糖水试验、Ham′s 试验观察溶血情况，用流式细胞术监测外周血细胞表面的 CD55、CD59及嗜水气单胞菌溶素变异体（FLAER），抽取骨髓液进行骨髓细胞学及染色体检查。结果患者移植后第15天中性粒细胞＞0．5×109／L；移植后第19天血小板＞20×109／L；移植后第35天糖水试验、Ham′s 试验均转阴，CD55、CD59、ELAER 检测结果均正常。随访406 d，患者血常规、骨髓象检查正常，未发生急性 GVHD，有慢性皮肤 GVHD（局限性）。结论本例 PNH 患者经单倍体造血干细胞移植治疗后造血功能稳定重建。
作者：张银银；姜中兴；郭荣；谢新生；万鼎铭；孙玲；孙慧；何飞
来源：山东医药 2016 年 56卷 21期
