目的:探讨单倍体造血干细胞(haplo-HSC)联合第三方脐血(tpCB)移植治疗儿童骨髓衰竭性疾病(BMFs)的疗效。方法:回顾性分析2012年7月至2019年7月解放军总医院第六医学中心收治的78例BMFs患儿，包括遗传性BMFs 4例和获得性BMFs 74例；男41例，女37例；首次移植73例，二次移植5例，采用haplo-HSC联合tpCB移植治疗，中位年龄5.6岁，预处理采用白消安为基础方案，74例获得性BMFs采用非清髓性，4例遗传性BMFs采用清髓性。预防急性移植物抗宿主病(aGVHD)采用环孢素、霉酚酸酯和甲氨蝶呤，01 d分别输注单倍体骨髓造血干细胞和tpCB，02 d输注单倍体外周造血干细胞，回输单倍体总有核细胞中位数为12.19×10
8/kg，CD
34+细胞中位数为6.13×10
6/kg。
结果:中性粒细胞≥0.5×10
9/L和血小板≥20×10
9/L的中位天数分别为+13 d和+17 d。+30 d为供者型完全嵌合，无一例原发性植入失败，2例发生继发性植入失败。Ⅱ～Ⅳ度和Ⅲ～Ⅳ度aGVHD发生率分别为39.0
作者：唐湘凤；卢伟；井远方；郗晓芹
来源：中华实用儿科临床杂志 2021 年 36卷 11期
