目的：观察不同方案治疗 PML-RARa 融合基因阳性急性早幼粒细胞性白血病（APL）患儿的远期疗效及不良反应。方法选取1992年1月至2013年3月在上海交通大学附属儿童医院确诊的 APL 患儿32例，根据不同的治疗方案分为全反式维甲酸（ATRA）＋化疗组（A 组）以及 ATRA ＋亚砷酸（ATO）组（B 组），根据不同的危险度分期分为低、中、高度组，分析其临床特征、诱导缓解情况、远期疗效及尿砷水平。结果1．A组93.3％（14／15例）获得血液学缓解（HCR），中位缓解时间为38（28～63）d。B 组94．1％（16／17例）患儿获得 HCR，中位缓解时间为29（10～42）d，较 A 组缓解时间明显缩短，差异有统计学意义（t ＝3．53，P ＝0．002）。2．A 组与 B 组患儿的5年无事件生存（EFS）率分别为（60．0±12．6）％和（81．9±9．5）％，5年总生存期（OS）比率分别为（72．2±11．9）％和（94．1±5．7）％，B 组患儿的5年 EFS 率及5年 OS 率均高于 A 组患儿20％以上，但2组比较差异均无统计学意义（χ2＝1．15、2．88，P ＝0．28、0．16）。3．低中危组与高危组患儿5年 EFS 率分别为（74．0±10．1）％和（64．8±14．3）％，5年 OS 率分别为（84．7±8．1）％和（71．3±14．1）％，高危组患儿的5年EFS 率及5年 OS 率均低于低
作者：朱嘉莳；蒋慧；陆正华；杨静薇；邵静波；李红；廖雪莲；张娜
来源：中华实用儿科临床杂志 2016 年 3期
