目的:分析15例应用贝利尤单抗治疗的儿童难治性系统性红斑狼疮(SLE)患儿的转归，初步评价该药的安全性和有效性。方法:采用回顾性、真实世界临床研究方法，选取2020年4月1日至2022年3月31日北京儿童医院风湿科明确诊断并完整随访的难治性SLE患儿15例为研究对象。通过对比不同治疗时期(治疗前、治疗4周、8周、12周、6个月和12个月)患儿的临床症状、辅助检查结果、SLE疾病活动指数(SLEDAI-2000)、医师整体评估(PGA)评分的变化情况及不良事件发生情况，判断贝利尤单抗治疗的安全性和有效性。其中计数资料采用百分比表示，计量资料满足正态分布的采用
±
s表示，计量资料两样本比较采用
t检验，
P<0.05为差异有统计学意义。
结果:患儿男女比例为3∶2，起病年龄(7.93±4.99)岁；基础治疗时间4个月~5年1个月；以狼疮性肾炎(LN)为主要靶器官损害者8例，持续1年以上低补体血症为主者2例，中枢神经系统受累为主者2例；合并抗磷脂综合征2例；婴幼儿早发型SLE 1例。其中1例LN患者合并神经精神性狼疮及双膝关节股骨头远端梗死、3例合并腰椎压缩性骨折及髋关节梗死。患儿均经规范传统治疗诱导缓解3个月及以上，维持期存在疾病活动度轻-中度活动，糖皮质激素减药困难。应用贝利尤单抗基线
作者：檀晓华；李彩凤；赵文甲；邝伟英；邓江红；张俊梅
来源：中华实用儿科临床杂志 2022 年 37卷 13期
