目的：观察单倍体造血干细胞移植（HSCT）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）和再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征（AA-PNH）的疗效。方法回顾性分析2012年7月—2014年6月23例再生障碍性贫血（AA）（包括SAA 17例，AA-PNH 6例）患者接受HSCT的病例资料及临床特点。骨髓移植（BMT）6例，BMT联合外周血造血干细胞移植（PBSCT）17例，所有受者均采用以白消安/环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白为主的预处理方案。患者在环孢素A（CsA）/甲氨蝶呤（MTX）基础上联合霉酚酸酯（MMF）预防移植物抗宿主病（GVHD）。输注单个核细胞中位数为11.38×108/kg， CD34+细胞中位数为3.24×106/kg。结果23例患者早期粒系获得重建，21例患者早期巨核系获得重建。死亡2例，其中1例患者在移植后第40天死于感染性休克、DIC，1例患者在移植后第20天死于Ⅳ度肠道aGVHD和消化道出血。至随访截止，中位随访时间10（5～26）个月，存活21例（91.3
作者：陈丽韵；徐扬；孙爱宁；吴德沛
来源：中国血液流变学杂志 2015 年 25卷 4期
