目的 探讨HLA单倍体相合造血干细胞移植(HSCT)治疗非恶性血液病的安全性和有效性.方法 对2001年9月至2013年10月在南方医科大学珠江医院进行HLA单倍体相合HSCT的13例非恶性血液病治疗结果进行分析,观察造血干细胞植入情况、不良反应及原发病的治疗效果.结果 13例患者均为非恶性血液病,其中重型再生障碍性贫血(SAA)9例,重型地中海贫血3例,先天性纯红细胞再生障碍性贫血l例.13例均接受HLA单倍体相合HSCT,预处理方案为非体外去T细胞的FBCA方案[氟达拉滨(Flu) 30 mg·m-2·d-1 ×5 d;白消安(Bu)0.8 mg·kg-1·6 h-1 ×4 d;环磷酰胺(Cy) 60 mg·kg-1·d-1 ×2 d;兔抗人胸腺细胞球蛋白(ATG) 2.5 mg·kg-1·d-1 ×5 d],并使用环孢素A(CsA,3 mg·kg-1·d-1)+短疗程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病(GVHD).13例患者移植后造血均成功重建,并获得长期、稳定的完全独立供者植入.Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD的发生率为3/13,慢性GVHD的累积发生率为3/13.中位随访时间13(2 ～ 145)个月,除2例SAA患者死于感染外,其余11例均无病生存,生活质量Kamofsky功能状态评分为90分.结论 HLA单倍体相合HSCT治疗非恶性血液病安全有效,FBCA预处理方案可以使供者细胞植入、造血重建,无严重GVHD发生.可以进一步扩大样本进行研究.
作者：陶媛；吴秉毅；杜庆锋；孙璨；林遐；黄宇贤；涂三芳；宋朝阳；陆志刚
来源：中华内科杂志 2014 年 53卷 6期
