目的 评价联合应用免疫抑制治疗(IST)和重组人血小板生成素(rhTPO)对儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的效果和安全性.方法 回顾性病例对照研究,分析2009年12月至2014年12月中国医学科学院血液病医院贫血诊疗中心收治的45例SAA患儿资料,其中接受IST联合rhTPO方案者15例,单纯IST方案者30例,动态观察治疗后3、6、12个月的外周血常规变化和血制品输注情况并评价疗效,记录应用rhTPO患儿的不良反应,采用非参数秩和检验法对比两组资料.结果 45例患儿中男26例,女19例,中位诊断年龄11(10 ～13)岁,rhTPO联合IST组和IST组在3、6、12个月时获得良好血液学反应[完全缓解(CR)±良好部分治疗反应(GPR)]的例数分别为6、7、13例和3、7、14例(x2=3.906、1.568、6.667,P=0.048、0.210、0.010).3个月时有效者,rhTPO联合IST组第10～12周血小板和红细胞的输注量均较IST组少(血小板1.4U比2.9U,t=-3.523,P=0.002;红细胞0.8U比2.6U,t=-2.392,P=0.026),应用rhTPO患儿未发生相关严重不良反应.结论 应用rhTPO可以提高SAA患儿IST治疗的近期疗效,减轻输血依赖,其安全性较好.
作者：周康；刘晨曦；李洋；李建平；樊慧慧；张莉；井丽萍；彭广新；叶蕾；李园；宋琳；赵馨；杨文睿；武志洁；陈芳；张凤奎
来源：中华儿科杂志 2017 年 55卷 7期
