目的 分析极重型/重型再生障碍性贫血(V/SAA)患者一线免疫抑制治疗(IST)迟发血液学反应特征,探讨难治性V/SAA尽早二次治疗的合理性.方法 回顾性分析一线接受IST的533例V/SAA患者临床资料,定义IST后6个月内获得血液学反应为应时反应,定义6～12个月获得血液学反应为迟发反应,观察迟发反应的发生率、血液学反应质量及其影响因素.结果 533例患者中,45例(8.44％)获得迟发反应,占未获得应时反应且继续接受环孢素A治疗患者的29.03％(45/155).至IST后12个月及随访结束时迟发反应组血液学反应质量均劣于应时反应组(x2=62.616,P＜0.001和x2=6.299,P=0.043).迟发反应组VSAA患者比例高于应时反应组(57.8％对38.3％,P=0.013),外周血网织红细胞(ARC)比例、ARC计数以及ANC更低,多因素分析显示治疗前ARC＜10× 109/L的患者获得应时反应的机会明显减少[OR=3.641 (95％ CI 1.1718～7.719),P=0.001];未发现独立预测IST后6个月无效患者获得迟发血液学反应的因素.6个月未获血液学反应患者5年总生存率为76.50％(95％ CI 71.6％～81.4％)、无事件生存率为29.10％(95％ CI 25.2％～33.0％),均显著低于应时反应组患者的97.6％(95％CI96.6％～98.6％)、84.0％(95％ CI81.1％～86.9％)(P值均＜0.001).结论 V/SAA患者IST获得迟发血液

作者：杨洋；杨文睿；武志洁；赵馨；张莉；井丽萍；周康；李园；彭广新

来源：中华血液学杂志 2016 年 37卷 12期