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随着CRISPR/Cas9基因编辑工具效率的提高,其应用范围逐渐从实验室扩展到临床,但CRISPR/Cas9进行基因修改的效率还不够高.单碱基编辑工具直接将一种碱基对永久转变成另一种碱基对,是一种不需要切开双链DNA的化学修复方法,可以高效地进行基因修复.尽管单碱基编辑工具研发时间不长,但是已经在基因编辑领域得到了广泛的应用,包括在小鼠内耳的基因编辑.单碱基编辑工具将是开展耳聋基因治疗的有效工具.
作者：陶永；赵幸乐；康文；吴皓
来源：中华耳科学杂志 2018 年 16卷 2期
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