目的:探讨单份非血缘脐血移植(UCBT)治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的可行性及疗效。方法:回顾性分析2014年5月至2019年12月安徽省立医院血液科7例应用单份UCBT治疗成人PNH受者的临床资料。7例受者中6例重度PNH，1例极重度PNH。原发性PNH 4例，PNH-再生障碍性贫血(AA)综合征3例。男性5例，女性2例，中位年龄29岁(20～47岁)，中位体重60 kg(50～71 kg)，诊断至移植中位时间为62.5个月(7.7～171个月)，全部受者均伴输血依赖。预处理方案：清髓性6例，减低强度1例。预防移植物抗宿主病(GVHD)方案均为环孢素A联合短程吗替麦考酚酯，均未使用抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)。输入脐血有核细胞的中位数为2.4×10
7/kg(1.71～4.28×10
7/kg)，其中输入CD34+细胞中位数为1.58×10
5/kg(0.88～3.02×10
5/kg)。
结果:所有受者均获得髓系及红系植入，中性粒细胞绝对计数≥0.5×10
9/L的中位时间17 d(15～21 d)，网织红细胞计数≥1
作者：宋闿迪；朱小玉；汤宝林；皖湘；姚雯；孙光宇；刘会兰；孙自敏
来源：中华器官移植杂志 2021 年 42卷 7期
