目的:探讨非冻存同胞脐血干细胞移植治疗儿童重型地中海贫血的安全性和优势。方法:回顾2016年10月至2021年6月在厦门大学附属中山医院因重型β地中海贫血接受非冻存同胞全相合脐血干细胞移植9例儿童受者的临床资料，分析总结其预处理方案、干细胞植入的过程及随访情况。结果:9例儿童受者中男性5例，女性4例，年龄为4岁(2~11)岁，铁蛋白中位水平为2 997 μg/L(1 936~5 512 μg/L)，9例儿童受者母亲在孕12~16周时行绒毛检测明确胎儿供者与儿童受者HLA配型全相合。接受氟达拉滨+白消安+环磷酰胺的预处理方案，移植后给予环孢素A+吗替麦考酚酯+/-短程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病(GVHD)。8例成功植入，1例原发性植入失败，中性粒细胞植入时间为19.5 d(15~26)d，血小板植入时间为32 d(22~34)d，红细胞植入时间为30.5 d(18~37)d。截止2021年9月1日，随访时间27个月(3~59个月)，干细胞植入率为88.89
作者：陆婧媛；林进宗；陈凌；洪秀理；陈亚玫；石洁；鹿全意
来源：中华器官移植杂志 2022 年 43卷 3期
