目的 评价异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的疗效.方法 回顾性分析2007年12月至2015年2月间接受allo-HSCT治疗的18例PNH患者临床资料,其中原发PNH 4例,再生障碍性贫血-PNH综合征(AA-PNH) 14例.9例为单倍体相同供者移植(其中1例为双份脐血植入失败后行挽救性单倍体相同供者移植),7例为HLA相合同胞供者移植,2例为HLA相合无关供者移植.13例患者接受改良白消安/环磷酰胺方案为主的清髓性预处理,5例接受非清髓性预处理(氟达拉滨+抗胸腺细胞球蛋白+环磷酰胺或白消安方案).移植物抗宿主病(GVHD)预防:同胞供者移植为环孢素联合短程甲氨蝶呤,单倍体相同供者及无关供者移植为环孢素或他克莫司、霉酚酸酯联合短程甲氨蝶呤.结果 所有患者均获造血重建(其中1例患者脐血植入失败后行单倍体相同供者移植).中性粒细胞绝对计数≥0.5× 109/L的中位时间为移植后11(10～26)d,PLT恢复至≥20×l09/L的中位时间为移植后15(11～120)d.3例(17.6％)患者发生急性GVHD (aGVHD),其中Ⅱ度2例,Ⅳ度l例.2例(12.5％)发生局限型慢性GVHD(cGVHD).中位随访14.6(2.0～86.7)个月,18例患者中死亡3例(17.6％),死因分别为重度aGVHD、肺部重症感染、肺部感染合并移植相关血栓性微血管病.预期5年无病生存率为(80.
作者：陈峰；吴德沛；唐晓文；苗瞄；傅琤琤；仇惠英；金正明；薛胜利；马骁
来源：中华血液学杂志 2015 年 36卷 12期
