目的 评价芦可替尼在中国骨髓纤维化患者中的疗效和安全性.方法 63例中国骨髓纤维化患者纳入研究,男32例,女31例,中位年龄55(25～79)岁.芦可替尼起始剂量:基线PLT(100～200)×109/L者(25例)30 mg/d,基线PLT＞200×109/L者(38例)40 mg/d.使用MRI/CT、欧洲癌症研究与治疗组织生活质量调查问卷核心30(EORTC QLQ-C30)和骨髓纤维化症状评估表(MFSAF)v2.0对患者进行脾脏体积、生活质量和症状评估.结果 截至12个月随访结束,47例(74.6％)患者仍在继续治疗,25例(39.7％)患者脾脏体积较基线缩小超过35％,首次达到脾脏体积缩小≥35％的中位时间为12.71(95％CI12.14～35.00)周.治疗期间,85.7％(54/63)的患者有不同程度的脾脏缩小,中位最佳脾脏体积缩小百分比为35.5％,48周时中位脾脏缩小体积为34.7％.治疗48周时53.1％(26/49)的患者MFSAF症状评分降低超过50％,生活质量得到改善.最常见的血液学不良事件包括贫血和血小板计数降低,但极少造成停药.非血液学不良事件以1/2级为主.结论 芦可替尼使中国骨髓纤维化患者的脾脏体积获得持续缩小、症状改善,不良反应可耐受.临床试验注册 诺华制药有限公司(NCT01392443)
作者：金洁；杜欣；周道斌；李军民；李建勇；侯明；刘霆；吴德沛；胡豫
来源：中华血液学杂志 2016 年 37卷 10期
