目的 探讨免疫抑制疗法(IST)治疗儿童再生障碍性贫血(AA)的疗效、安全性及影响疗效的主要因素.方法 对2007年1月至2010年12月接受IST治疗的55例重型再生障碍性贫血(SAA)及51例慢性再生障碍性贫血(CAA)患儿的临床资料进行回顾性分析.结果 ①在CAA患儿中,抗胸腺球蛋白(ATG)联合环孢素A( CsA)治疗组总有效率明显高于CsA单独治疗组(80％vs44％,P＜0.05)；在SAA患儿中,ATG+ CsA联合治疗组总有效率亦高于CsA单独治疗组(75％vs40％,P＜0.05).各组均无病例进展为骨髓增生异常综合征、阵发性夜间血红蛋白尿及急性髓细胞白血病等克隆性疾病.②ATG+ CsA联合治疗组中,病程＜6个月、骨髓造血面积＞40％、治疗前无重症感染以及有G-CSF早期治疗反应的患儿治疗效果较好,而治疗效果与AA分型、年龄等指标无关.结论 ATG+ CsA联合治疗是治疗儿童AA的一种安全有效的方法；病程长短、有无严重感染、骨髓造血面积及G-CSF早期治疗反应是影响疗效的主要因素.
作者：王颖超；殷楚云；冯磊；王春美；马丽娜；魏永纬；盛光耀
来源：中国当代儿科杂志 2012 年 14卷 1期
