目的 比较异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)与阵发性睡眠性血红蛋白尿症-再生障碍性贫血综合征(PNH-AA)的疗效.方法 对2007年7月10日至2018年6月2日期间接受allo-HSCT的46例PNH/PNH-AA患者进行回顾性分析.结果 PNH-AA组(30例)女性比例及单倍型移植患者比例高于PNH组(16例),其他方面两组差异无统计学意义.无关供者移植及单倍型移植患者以白消安+环磷酰胺+兔抗人胸腺细胞球蛋白(ATG)方案进行预处理,同胞全相合移植患者以氟达拉滨+环磷酰胺+ATG方案进行预处理.PNH组、PNH-AA组回输单个核细胞分别为10.58 (3.83～ 13.83)×108/kg、10.81 (3.96～33.40)×108/kg (P=0.668),CD34+细胞分别为5.00(3.14～ 8.42)×106/kg、3.57(1.97～ 6.17)× 106/kg(P=0.002).所有患者均成功植入,PNH组、PNH-AA组粒细胞植入中位时间分别为11(7～14)d、12(10～ 26)d(P=0.003),血小板植入中位时间分别为13(11～ 16)d、18(12～75)d(P=0.002).两组急性GVHD、慢性GVHD及移植过程中感染发生率差异均无统计学意义(P＞ 0.05),未发生早期死亡及复发.PNH组、PNH-AA组预期3年总生存(OS)率分别为100.0％、(85.7士6.6)％(P=0.141),无移植物抗宿主病无失败生存(GFFS)率分别为100.0％、(78.7士7.7)％ (P=0.067

作者：刘立民；周惠芬；汪清源；仇惠英；唐晓文；韩悦；傅琤琤；金正明；陈苏宁；孙爱宁；苗瞄；吴德沛

来源：中华血液学杂志 2019 年 40卷 6期