随机对照试验（RCT）被视为药械临床疗效评价的“金标准”。但针对罕见、重大且无有效治疗方式等疾病，考虑伦理、成本等因素，RCT并不适宜。此时，采用真实世界数据（RWD）作为试验的外部对照支持药械临床评价，可降低患者招募难度、缩减研发时间及成本。本文基于国内外最新发布的RWD有关的指导原则，并结合团队前期研究经验，介绍了采用RWD作为外部对照用于支持药械临床评价的常见应用场景、数据来源、研究设计、外部对照选择基本原则和统计分析方法，以期为相关学者、申办方开展RWD研究提供参考与借鉴。
作者：王雨宁；姚明宏；任燕；徐嘉悦；贾玉龙；林凯；李耀华；魏春敏；孙鑫
来源：中华流行病学杂志 2023 年 44卷 2期
