目的 评价小剂量环磷酰胺联合糖皮质激素治疗Ⅰ/Ⅱ型重症肌无力的疗效与安全性.方法 采用前瞻、非随机、开放的研究方法,挑选来源于1999年1月至2010年10月在中山大学附属第一医院神经科就诊的160例对糖皮质激素不敏感型的Ⅰ/Ⅱ型重症肌无力患者作为研究对象.予糖皮质激素+环磷酰胺+吡啶斯的明治疗.其中泼尼松0.5 mg·kg-1·d-1,口服,环磷酰胺8 mg·kg-1·次-1(约0.4g),静脉推注,1次/周,吡啶斯的明36mg·kg-1·d-1,口服.根据MG的临床绝对和相对评分法评定疗效,治疗周期为30周.结果 (1) 106例Ⅰ型患者在30周内(环磷酰胺总量达到12 g)临床相对计分达≤95％(痊愈)者有74例,占69.9％;54例Ⅱ型患者在30周内(环磷酰胺总量达到12 g)临床相对计分达≥95％(治愈)者有35例,占64.8％.两组比较差异无统计学意义(P=0.521).(2)在治疗的30周内,所有患者均有不同程度的好转,经Mann-Whitney秩和检验,P≤0.05.(3)本组患者所出现的不良反应轻微.(4)当环磷酰胺总量达到4 g时,Ⅰ型患者的痊愈率较Ⅱ型患者高(P=0.000);当环磷酰胺总量达到12 g时,Ⅱ型患者的痊愈率较Ⅰ型患者高(P=0.001).(5)在Ⅰ型患者中,58.4％集中在环磷酰胺用量为4～8g的范围内达到临床痊愈;而在Ⅱ型患者中,61.1％集中在8～12g的范围内达到临床痊愈.结论 (1)小
作者：冯慧宇；刘卫彬；黄鑫；邱力；李言；王海燕；罗传铭
来源：中华医学杂志 2012 年 92卷 33期
